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.- Por primera vez se aprueba en Occidente un tratamiento diseñado para corregir errores en el código genético de una persona. La Comisión Europea autorizó la comercialización de Glybera, desarrollada por UniQure, con lo cual el tratamiento podrá venderse en los países de la Unión Europea. La compañía solicitará una aprobación de regulación en Estados Unidos y Canadá. Se trata de una terapia génica para una rara enfermedad que provoca que la persona no sea capaz de digerir grasas apropiadamente.
Los productores afirman que el medicamento estará disponible el próximo año. La terapia génica tiene una premisa simple: si existe un problema en parte del código genético de un paciente se cambia el código. Sin embargo, este campo de investigación ha tenido muchos problemas. Algunos pacientes han desarrollado leucemia y en un ensayo en EE.UU. un adolescente murió.
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Glybera trata la deficiencia de lipoproteinlipasa. Una persona de cada millón tiene copias defectuosas de un gen que es esencial para la descomposición de grasas. La terapia utiliza un virus que infecta las células musculares con una copia funcional del gen. China es el primer país que ha sancionado el uso de una terapia génica.
