Una mujer con una combinación extremadamente rara de tres enfermedades autoinmunes permanece sin síntomas tras recibir una única dosis de células inmunitarias modificadas genéticamente, según informaron médicos en Alemania, en un caso que abre nuevas perspectivas para el tratamiento de patologías consideradas incurables.
La paciente, de 47 años al momento de iniciar el tratamiento, había probado sin éxito al menos nueve terapias distintas. Su estado se había deteriorado al punto de impedirle trabajar y, en ocasiones, la obligaba a permanecer en cama durante semanas debido al dolor y la fatiga. “Su enfermedad se descontroló por completo” y se volvió “muy potencialmente mortal”, afirmó el hematólogo Fabian Müller, del Hospital Universitario de Erlangen y coautor del informe.
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Sin esta intervención, la mujer habría tenido una calidad de vida “terrible”, “si es que estuviera viva”, señaló el inmunólogo Carl June, de la Universidad de Pensilvania y pionero en el desarrollo de terapias celulares, detalla la revista Nature.
La paciente padecía anemia hemolítica autoinmune, trombocitopenia inmunitaria y síndrome antifosfolípido, tres enfermedades originadas por un mal funcionamiento de los linfocitos B, responsables de producir anticuerpos. En su caso, estas células atacaban por error a sus propios glóbulos rojos, plaquetas y ciertas proteínas sanguíneas, generando un cuadro clínico complejo y de alto riesgo.
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La disminución de glóbulos rojos obligaba a realizar transfusiones constantes —entre una y tres bolsas de sangre al día—, mientras que la baja de plaquetas elevaba el riesgo de hemorragias graves. A su vez, las alteraciones en proteínas sanguíneas incrementaban la probabilidad de coágulos.
“Esa combinación puede matarte muy rápidamente”, advirtió June. “Por lo general, no hay cura aparte del tratamiento con esteroides a largo plazo y en dosis altas”.
Ante la falta de respuesta a los tratamientos convencionales, la paciente fue trasladada a Erlangen para recibir una terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T), una estrategia que consiste en modificar genéticamente células del propio sistema inmunitario para que ataquen objetivos específicos.
“Era su última oportunidad”, indicó Müller, “para controlar la enfermedad”.
Los especialistas extrajeron células T de la paciente y las reprogramaron para eliminar las células B responsables del trastorno. Un mes después del tratamiento —combinado con quimioterapia—, la mujer recuperó niveles normales de glóbulos rojos.
Catorce meses después de la intervención, la paciente no presenta síntomas ni requiere medicación. “Era una enfermedad totalmente descontrolada. Y ahora ya no recibe ningún tratamiento. Eso demuestra que, al menos por ahora, hicimos algo muy bien”, destacó Müller.
El equipo médico no observó efectos secundarios graves, aunque mantiene un seguimiento continuo ante la posibilidad de recaídas o la necesidad de nuevas dosis.
Actualmente, las terapias CAR-T se emplean principalmente contra cánceres hematológicos como la leucemia, pero su uso en enfermedades autoinmunes sigue siendo experimental. No obstante, los expertos anticipan avances próximos.
“Creo que, en uno o dos años, habrá aprobaciones en Estados Unidos”, afirmó June, quien prevé que estas terapias comiencen a aplicarse en enfermedades como el lupus, la miositis y la esclerodermia.
Según el especialista, existen alrededor de 200 ensayos clínicos en curso a nivel mundial que evalúan el uso de células CAR-T en distintas enfermedades autoinmunes, varios de ellos con resultados preliminares prometedores. (I)